- predajca ROCHE
- na Slovensku kategorizovaný v apríli 2023
- liečbu indikuje ošetrujúci lekár – neurológ podľa zdravotného stavu pacienta
- jediná perorálna, neinvazívna liečba SMA, ktorá je podávaná v domácom prostredí. Nevyžaduje si žiadne monitorovanie, testovanie, ihly a ani pobyty v nemocnici
- z lekárne by sa liek mal prevziať v suspenznej forme – tekutý roztok, ktorého presné dávkovanie určuje lekár – neurológ.
- Evrysdi denne pôsobí na udržanie hladiny SMN proteínu vo všetkých vaskularizovaných tkanivách
- Evrysdi je systémovým liekom, je navrhnutý tak, aby pomáhal produkovať SMN proteín v celom tele. Pôsobí na podobnom princípe ako Spinraza a teda ako modifikátor zostrihu mRNA pre záložný SMN2 gén. Na rozdiel od Spinrazy, nefunguje na princípe “antisense oligonukleotidov”, ale na báze malých molekúl, vďaka ktorým dôjde k syntéze vyššieho množstva plnohodnotného SMN proteínu.
- schválený je pre všetky typy SMA a aj pre všetky vekové kategórie
- liek treba užívať každý deň v približne rovnakom čase po jedle alebo dojčení
- nemôže sa miešať s umelým mliekom ani s mliekom, užiť do 5 minút od natiahnutia do injekčnej striekačky
- môže sa podávať cez nazogastrickú alebo gastrostomickú sondu (PEG), po podaní treba sondu prepláchnuť vodou
- presné dávkovanie vám určí váš lekár a aj ako postupovať ak dávku vynecháte/užijete neskôr
- vedľajšie účinky:
dospelý a deti (SMA 2 a SMA 3)
- horúčky, hnačka, vyrážky
dojčatá (SMA 1)
- horúčky, hnačka, vyrážky, nádcha, kýchanie, bolesť hrdla (infekcia horných dýchacích ciest), pľúcna infekcia (infekcia dolných dýchacích ciest), zápcha, vracanie, kašeľ
Zdroje: