V dňoch 8. – 10. júla 2025 sa v Prahe uskutočnil odborný DMD/SMA Masterclass organizovaný sieťou TREAT-NMD, určený pre zdravotníckych profesionálov pracujúcich s pacientmi s Duchennovou muskulárnou dystrofiou (DMD) a spinálnou muskulárnou atrofiou (SMA). Podujatie prinieslo komplexný prehľad klinických pokrokov, liečebných stratégií a štandardov starostlivosti.
Súčasťou odborného programu bola aj diskusia na tému:
„Patient Perspective and Communicating with Patients and Families“ – teda pohľad pacienta a rodiny na komunikáciu a starostlivosť, kde mala SMA Slovakia svoje zastúpenie.
V tomto bloku zaznel aj pohľad rodiča dieťaťa so SMA a zároveň spoluzakladateľa pacientskej organizácie. Prednáška priniesla autentickú skúsenosť zo života rodiny, ktorá denne žije s diagnózou, a zároveň aktívne vstupuje do systémových zmien v oblasti liečby, dostupnosti starostlivosti a podpory pacientov.
Starostlivosť nie je len o liečbe
Zdôraznené bolo, že moderná liečba zásadne mení prognózu SMA, no kvalitu života neurčuje len podanie lieku. Rovnako dôležité sú rehabilitácie, respiračná starostlivosť, výživa, ortopedický manažment, osobná asistencia a podpora samostatnosti.
Prepojenie klinickej praxe a reality rodín
Pre odborné publikum bolo cenné počuť, ako systémové rozhodnutia, indikačné kritériá či dostupnosť služieb reálne dopadajú na každodenný život rodín.
Zaznelo aj to, že rodičia nie sú „pasívni prijímatelia starostlivosti“, ale informovaní partneri, ktorí sa orientujú v liečbe, sledujú klinické štúdie a aktívne vstupujú do diskusií o budúcnosti terapie.
Účasť pacientskeho zástupcu v odbornom programe potvrdila dôležitý trend – zapájanie hlasu komunity priamo do vzdelávania zdravotníckych profesionálov. Takýto dialóg posúva starostlivosť od čisto medicínskeho modelu k modelu partnerskému.
Spoločný cieľ: kvalitný a plnohodnotný život
Spoločným menovateľom celého podujatia bola snaha hľadať cestu ku kvalitnému a plnohodnotnému životu ľudí so spinálnou muskulárnou atrofiou. Diskusie v Prahe jasne ukázali, že budúcnosť starostlivosti o pacientov so SMA nestojí len na jednom riešení, ale na prepojení viacerých kľúčových oblastí. Základom je včasná diagnostika a reálne dostupná liečba, ktorá dokáže zásadne ovplyvniť prognózu ochorenia. Rovnako dôležitý je multidisciplinárny prístup – teda spolupráca neurológov, pneumológov, fyzioterapeutov, ortopédov, nutričných špecialistov a ďalších odborníkov, ktorí spoločne vytvárajú funkčný systém podpory.
Tretím pilierom, bez ktorého by celý model nebol úplný, je aktívne zapojenie pacienta a jeho rodiny. Rodiny dnes nie sú len príjemcami odporúčaní, ale stávajú sa partnermi v rozhodovaní, nositeľmi skúsenosti a dôležitým hlasom pri nastavovaní štandardov starostlivosti. Pohľad rodiča a spoluzakladateľa pacientskej organizácie tak do odborného programu priniesol zásadný ľudský rozmer. Pripomenul, že za každým klinickým protokolom, liečebným algoritmom či odporúčaním stojí konkrétne dieťa, konkrétna rodina a ich každodenný život. A práve tento rozmer je pri starostlivosti o zriedkavé ochorenia nenahraditeľný.
