RNDr. Kristína Čurgali, PhD.
-
Evrysdi
na Slovensku kategorizovaný v apríli 2023
-
Zolgensma
na Slovensku kategorizovaný od januára 2024, na výnimku od roku 2020
-
Spinraza
prvý schválený liek na liečbu spinálnej muskulárnej atrofie
-

DMD/SMA Masterclass
V dňoch 8. – 10. júla 2025 sa v Prahe uskutočnil odborný DMD/SMA Masterclass organizovaný sieťou TREAT-NMD, určený pre zdravotníckych profesionálov pracujúcich s pacientmi s Duchennovou muskulárnou dystrofiou (DMD) a spinálnou muskulárnou atrofiou (SMA).
-
SMA s respiračným stresom 1
SMA s respiračným stresom (SMARD) typu 1 je extrémne zriedkavá a závažná forma spinálnej svalovej atrofie spôsobená mutáciami v géne IGHMBP2.
