RNDr. Kristína Čurgali, PhD.
-

DMD/SMA Masterclass
V dňoch 8. – 10. júla 2025 sa v Prahe uskutočnil odborný DMD/SMA Masterclass organizovaný sieťou TREAT-NMD, určený pre zdravotníckych profesionálov pracujúcich s pacientmi s Duchennovou muskulárnou dystrofiou (DMD) a spinálnou muskulárnou atrofiou (SMA).
-

SMA s respiračným stresom 1
SMA s respiračným stresom (SMARD) typu 1 je extrémne zriedkavá a závažná forma spinálnej svalovej atrofie spôsobená mutáciami v géne IGHMBP2.
-

SMA s dominantným oslabením dolných končatín
SMA s dominantným oslabením dolných končatín (SMA-LED) je pomaly postupujúca forma spinálnej svalovej atrofie, ktorá postihuje najmä svaly nôh.
-

SMA s progresívnou myoklonálnou epilepsiou
Ako už názov napovedá, SMA s progresívnou myoklonálnou epilepsiou (SMA-plus) je charakterizovaná kombináciou progresívnej svalovej slabosti a myoklonických záchvatov – krátkych svalových zášklbov alebo kŕčov.
-

Infantilna SMA viazana na chromozom X
Spinálna svalová atrofia (SMA) je genetické ochorenie, ktoré môže byť rozdelené na základe veku a dosiahnutých míľnikov vo vývoji na základné typy od 0 po 4. Viac v článku: Typy SMA. Pre všetky tieto typy je charakteristická mutácia v géne SMN1, ktorá je zodpovedná za tvorbu SMN bielkoviny nevyhnutnej na prežívanie motoneurónov v mieche. Tieto…
